或对改善老年痴呆的RNA，胎牛血清助力科研

通过互补的寡核苷酸，来靶向突变基因中产生的mRNA，是治疗遗传性疾病的一种常见方式。这些mRNA可以招募酶来破坏mRNA。

这种方法有一些限制：高结构RNA重复扩增不能直接靶向寡核苷酸，需要直接注射到中枢神经系统以实现治疗性组织分布。

在一项新的研究中，研究人员报道了一种脑渗透小分子的设计，其目标是导致最常见的遗传性ALS的有毒RNA结构。

C9orf72基因内子1中的六核苷酸重复扩增，是侧索硬化症和额颞叶痴呆(c9ALS/FTD)常见的遗传原因。从扩增中转录的RNA r(G4C2)exp导致各种病理，包括内含子保留，产生有毒二肽重复蛋白(DPRs)的异常翻译，以及RNA结合蛋白(RBPs)在RNA病灶中的隔离。

该研究所报道的这种小分子，与r(G4C2)exp相互作用，并在c9ALS患者来源的诱导多能干细胞(iPSCs)分化的脊髓神经元和两个c9ALS/FTD小鼠模型中减轻疾病病理。该化合物进入大脑并结合目标，通过自然衰变过程促进致病mRNA的降解，从而仅消除致病mRNA。

这些研究揭示了一种作用模式，即小分子减少r(G4C2)exp引起的内含子保留，并允许释放的内含子被核RNA外泌体(一种多亚基降解复合物)消除。该发现强调了RNA结合小分子缓解疾病病理的机制的复杂性，并为设计靶向RNA的脑穿透小分子建立了一个管道，在体内具有新的作用模式。

诱导多能干细胞(iPSCs)分化的前提是多能干细胞的培养。大规模培养多能干细胞，要求保留细胞干性的同时，能有效对细胞进行扩增，抑制其不必要的分化。Ausbian干细胞培养基，轻松实现干细胞有效扩增，延缓其分化。